🔬 Cơ chế hoạt động của CAR-T
Liệu pháp CAR-T sử dụng các tế bào T (một loại tế bào bạch cầu) được lấy từ chính người bệnh. Các tế bào T này được biến đổi gen trong phòng thí nghiệm để tạo ra thụ thể kháng nguyên nhân tạo (CAR – Chimeric Antigen Receptor). Thụ thể này giúp tế bào T nhận diện và tiêu diệt các tế bào ung thư mang kháng nguyên mục tiêu.
🧫 Các bệnh lý được điều trị bằng CAR-T
Ung thư huyết học
CAR-T hiện được ứng dụng chủ yếu trong các bệnh lý huyết học ác tính, đặc biệt là:
Bệnh bạch cầu lympho cấp dòng B (ALL) – đặc biệt ở trẻ em và thanh thiếu niên.
Lymphoma tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL).
U lympho không Hodgkin (NHL).
Đa u tủy (Multiple Myeloma) – với đích là BCMA (B-cell maturation antigen).
Bạch cầu lympho mãn tính (CLL) – đang trong giai đoạn nghiên cứu lâm sàng.
🎯 Hầu hết các liệu pháp hiện tại nhắm vào kháng nguyên CD19 (trên tế bào B) hoặc BCMA (trên tế bào plasma).
🧬 Quy trình điều trị CAR-T
Thu thập tế bào T từ bệnh nhân.
Tái lập trình gen để gắn thụ thể CAR.
Nhân bản tế bào CAR-T trong phòng thí nghiệm.
Truyền trở lại cơ thể bệnh nhân sau khi hóa trị chuẩn bị (lymphodepletion).
🔍 Triển vọng tương lai
CAR-T đang được nghiên cứu để mở rộng ứng dụng sang:
Ung thư rắn (như ung thư phổi, gan, vú…) – hiện còn nhiều rào cản.
Bệnh tự miễn (như lupus ban đỏ hệ thống, viêm khớp dạng thấp) – bước đầu có kết quả khả quan.
Liệu pháp CAR-T “off-the-shelf” – sử dụng tế bào T từ người hiến thay vì bệnh nhân, giúp giảm chi phí và thời gian.
📌 Kết luận
Liệu pháp CAR-T là bước đột phá trong điều trị các bệnh ung thư huyết học, đặc biệt ở các trường hợp kháng trị. Trong tương lai, với các tiến bộ công nghệ sinh học, CAR-T có thể trở thành liệu pháp phổ biến và an toàn hơn.