Giới thiệu
Liệu pháp CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) được coi là một trong những bước ngoặt của y học hiện đại trong điều trị ung thư huyết học. Thay vì hóa trị hay xạ trị truyền thống, CAR-T tận dụng chính tế bào miễn dịch của bệnh nhân, tái lập trình để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.
Trong nhiều thử nghiệm lâm sàng quốc tế, CAR-T đã chứng minh hiệu quả vượt trội ở bệnh nhân u lympho không Hodgkin (NHL) và đa u tủy (Multiple Myeloma) – những bệnh lý vốn khó điều trị khi đã kháng lại các phác đồ chuẩn.
🔬 Cơ chế hoạt động
- Thu nhận tế bào T từ máu bệnh nhân.
- Kỹ thuật di truyền gắn thụ thể CAR đặc hiệu (ví dụ: CD19 trong NHL, BCMA trong đa u tủy).
- Nhân rộng tế bào CAR-T trong phòng thí nghiệm.
- Truyền trở lại cho bệnh nhân, giúp hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ác tính.
Ứng dụng lâm sàng tại các quốc gia phát triển
- Hoa Kỳ: FDA đã phê duyệt nhiều liệu pháp CAR-T, gồm:
- Axicabtagene ciloleucel (Yescarta®, Gilead) cho u lympho tế bào B lớn.
- Tisagenlecleucel (Kymriah®, Novartis) cho ALL và NHL.
- Idecabtagene vicleucel (Abecma®, Bristol Myers Squibb) – CAR-T đầu tiên được FDA phê duyệt cho đa u tủy (2021).
- Châu Âu (EMA): phê duyệt CAR-T trong điều trị NHL tái phát/kháng trị và đa u tủy với kết quả khả quan.
Bằng chứng nghiên cứu lâm sàng
- Trong nghiên cứu ZUMA-1 đăng trên New England Journal of Medicine (2018), tỷ lệ đáp ứng toàn bộ (ORR) ở bệnh nhân u lympho B lớn khuếch tán được điều trị CAR-T đạt 82%, trong đó 54% đáp ứng hoàn toàn [1].
- Thử nghiệm lâm sàng KarMMa công bố trên New England Journal of Medicine (2021) cho thấy ORR 73% ở bệnh nhân đa u tủy kháng trị với nhiều dòng điều trị, sử dụng CAR-T nhắm BCMA [2].
- Một phân tích tổng hợp trên Lancet Oncology (2020) cũng khẳng định CAR-T mang lại tỷ lệ sống còn vượt trội so với các phác đồ cứu vãn truyền thống [3].
Ưu điểm của CAR-T trong u lympho không Hodgkin & đa u tủy
- Hiệu quả cao ở bệnh nhân kháng trị với nhiều dòng hóa trị/xạ trị.
- Thời gian đáp ứng nhanh và có thể kéo dài.
- Cá thể hóa điều trị dựa trên chính hệ miễn dịch của người bệnh.
Tài liệu tham khảo uy tín
[1] Neelapu SS et al. “Axicabtagene Ciloleucel CAR-T-Cell Therapy in Refractory Large B-Cell Lymphoma.” NEJM. 2018.
[2] Munshi NC et al. “Idecabtagene vicleucel in relapsed and refractory multiple myeloma.” NEJM. 2021.
[3] Locke FL et al. “Long-term safety and activity of axicabtagene ciloleucel in refractory large B-cell lymphoma (ZUMA-1).” Lancet Oncology. 2020.
Kết Luận
👉 Liệu pháp CAR-T đã mở ra hy vọng mới cho hàng nghìn bệnh nhân u lympho và đa u tủy trên toàn cầu. Liên hệ ngay [Tên phòng khám/trung tâm] để được chuyên gia tư vấn chi tiết về tiềm năng ứng dụng trong tương lai gần.
Câu hỏi thường gặp về liệu pháp CAR-T trong u lympho không Hodgkin và đa u tủy
Q1: Liệu pháp CAR-T là gì?
A1: CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) là phương pháp sử dụng tế bào T của chính bệnh nhân, được tái lập trình di truyền để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.
Q2: CAR-T có hiệu quả trong u lympho không Hodgkin không?
A2: Theo nghiên cứu ZUMA-1 (NEJM 2018), CAR-T đạt tỷ lệ đáp ứng toàn bộ lên tới 82% ở bệnh nhân u lympho B lớn khuếch tán tái phát/kháng trị.
Q3: Liệu pháp CAR-T đã được phê duyệt cho đa u tủy chưa?
A3: Có. FDA đã phê duyệt Idecabtagene vicleucel (Abecma®) vào năm 2021 cho bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng trị.
Q4: CAR-T có an toàn không?
A4: CAR-T có thể gây ra một số tác dụng phụ như hội chứng giải phóng cytokine (CRS), nhưng đa số có thể được kiểm soát nhờ phác đồ điều trị hỗ trợ.
Q5: CAR-T có được áp dụng tại Việt Nam chưa?
A5: Hiện nay, liệu pháp CAR-T chủ yếu được triển khai tại Mỹ, Châu Âu, Trung Quốc. Ở Việt Nam, một số trung tâm đang nghiên cứu và chuẩn bị cho ứng dụng trong tương lai.